艾米珠单抗/舒友立乐(Hemlibra/Emicizumab)是血友病预防性治疗领域的里程碑式药物

　　血友病A患者因凝血因子VIII的先天性缺陷，需终身面对出血风险与医疗负担。传统凝血因子替代疗法虽能暂时止血，但难以实现持续预防，且部分患者因产生抑制剂导致治疗失效。艾米珠单抗的诞生，以突破性的双特异性抗体技术，为血友病治疗带来里程碑式变革——它通过重构凝血机制，实现了从“被动止血”到“主动预防”的跨越，为患者打开了新的生存空间。

　　治疗机制上，艾米珠单抗的核心在于模拟凝血因子VIII的功能。其独特结构可同时与凝血因子IXa和X结合，形成稳定的复合物，直接激活凝血级联反应。这一机制绕过了因子VIII的缺失或抗体干扰，使药物对存在抑制剂的患者同样有效。临床研究表明，该药物能显著降低患者年化出血率（ABR），部分人群甚至实现零出血。

　　适用症状涵盖血友病A患者的预防性治疗，包括儿童、成人及存在抑制剂的群体。推荐剂量为每周一次皮下注射，注射部位可选腹部、大腿或上臂，操作简便且无需特殊设备。治疗期间需定期监测凝血指标，特别是首次用药者，需评估药物反应及潜在抗体生成风险。注意事项包括避免与其他可能影响凝血的药物同用，如抗血小板药或抗凝剂。

　　艾米珠单抗的问世，不仅是血友病治疗领域的重大突破，更是精准医疗理念的生动实践。它通过创新机制为患者提供了更灵活、有效的治疗选择，尤其对传统疗法失效的群体意义重大。随着药物可及性的提升和临床经验的积累，其将在血友病综合管理中扮演越来越关键的角色，助力患者走向“无出血”的生活目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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