米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/Midostaurin)是突破急性髓系白血病治疗壁垒的靶向药物

　　急性髓系白血病（AML）作为恶性血液肿瘤，其治疗长期依赖化疗，但疗效受限且患者预后不佳。米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过精准靶向关键基因突变，为携带FLT3突变的患者带来了治疗革新，显著改善了生存结局，成为攻克这一疾病的重要利器。

　　米哚妥林的核心机制在于抑制多个酪氨酸激酶，包括FLT3、KIT、PDGFR等。其中，FLT3基因突变在AML中发生率高达30%，其突变导致信号传导异常激活，促进癌细胞增殖和耐药。米哚妥林通过阻断这些激酶活性，抑制癌细胞生长、诱导细胞凋亡，同时增强化疗药物的敏感性，从而提升整体治疗效果。

　　该药物主要适用于两类人群：一是新诊断的急性髓系白血病（AML）且携带FLT3突变（包括FLT3-ITD或TKD突变）的成人患者；二是侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）患者。基因检测是用药前提，精准识别突变状态可最大化药物效益。

　　患者需每日两次口服50毫克米哚妥林，连续用药28天为一个周期，与化疗（如7+3方案）同步进行。化疗结束后，继续单药维持治疗直至疾病进展或毒性不可耐受。用药时需整粒吞服，避免压碎或咀嚼，与食物同服可减少胃肠道反应。若漏服且距下次服药时间超过6小时，应补服；若不足6小时则跳过该剂量。

　　米哚妥林常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹及血液学毒性（如中性粒细胞减少、血小板减少）。治疗期间需定期监测血常规，必要时调整剂量或暂停用药。此外，药物可能影响心脏功能，需监测心电图。妊娠或哺乳期患者禁用，因其对胎儿有潜在风险。需避免与强CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）同服，以免影响代谢。

　　米哚妥林通过多靶点精准抑制，为FLT3突变AML患者开辟了生存新路径。其临床验证的疗效、联合化疗的协同优势，以及逐步扩展的适应症，使其在血液肿瘤治疗领域占据重要地位。未来，随着更多研究深入，其应用或进一步优化，为患者带来更长生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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