氯苯唑酸葡胺/他法米地(TAFAMIDIS)为ATTR-CM患者提供了延缓疾病进展的有效手段

　　淀粉样变性疾病因蛋白质异常沉积导致多器官损伤，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）尤为致命。氯苯唑酸葡胺（维达全）作为全球首款口服TTR稳定剂，通过精准靶向病因，显著改善了患者的生存与生活质量。

　　维达全的核心机制在于“结构稳定”：药物选择性结合TTR，维持其四聚体构象，阻止解离成单体并进一步形成淀粉样纤维。这种干预不仅减少心肌细胞内的沉积，还通过降低血浆中游离TTR浓度，间接减少其他器官的沉积风险。其“双重作用”模式使其在ATTR-CM治疗中占据关键地位。

　　维达全适应症明确：适用于已确诊的ATTR-CM成人患者，无论突变类型（遗传性或野生型）。此类患者常面临心脏功能快速恶化、呼吸困难及心律失常等威胁，维达全的介入可为病情“按下暂停键”。

　　用药规范：1.剂量方案：推荐起始剂量80mg/日，口服一次，可根据耐受性调整为20-60mg；2.给药方式：胶囊需整粒吞服，避免压碎或咀嚼；3.监测周期：每6个月进行心功能评估（如心脏MRI、心电图），必要时调整剂量；4.长期管理：需持续用药以维持疗效，停药可能导致病情加速进展。

　　需警惕：1.严重毒性：可能导致肝功能异常（ALT/AST升高），需每月监测；2.过敏反应：出现皮疹、呼吸困难等症状立即停药；3.特殊人群：妊娠禁用，哺乳期不建议用药，儿童安全性尚未确立；4.药物配制：需冷藏储存（2-8℃），避免光照与冻结。

　　氯苯唑酸葡胺通过精准靶向TTR，为ATTR-CM患者提供了延缓疾病进展、改善生活质量的有效手段。其临床数据的突破性成果，不仅改变了治疗格局，更推动了淀粉样变性疾病的精准医疗进展。未来，随着更多研究深入，这一药物有望进一步优化适用人群，成为心肌病领域的重要治疗基石。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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