艾曲泊帕/瑞弗兰(Eltrombopag)作为血小板减少症患者的升板利器

　　艾曲泊帕（商品名瑞弗兰）是一种口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂，于2008年11月首次获得美国FDA批准上市，用于治疗慢性免疫性血小板减少症，2017年12月在中国正式上市，商品名为"瑞弗兰"，并已被纳入中国医保乙类目录。该药物适用于慢性免疫性血小板减少症、慢性丙型肝炎相关性血小板减少症以及再生障碍性贫血等疾病的治疗。

　　艾曲泊帕通过激活血小板生成素受体（TPO-R），促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。其作用机制涉及刺激c-mpl基因表达，诱导骨髓造血干细胞的增殖和分化，提高血小板计数。艾曲波帕能够模拟人体自然产生的血小板生成素的作用，刺激骨髓中的巨核细胞增殖、分化，从而产生更多的血小板，以升高患者的血小板计数并减少或防止出血。与现有治疗药物相比，艾曲波帕为口服给药，且不与内源性TPO竞争受体，二者可能协同作用提升血小板计数。

　　艾曲波帕的推荐剂量根据适应症和患者情况有所不同。对于慢性免疫性血小板减少症患者，成人及6岁及以上儿童初始剂量为50mg每日1次，东亚/东南亚裔患者或肝损伤患者初始剂量为25mg每日1次，1-5岁儿童初始剂量为25mg每日1次。最大剂量建议不超过75mg/日。对于慢性丙型肝炎相关性血小板减少症患者，初始剂量为25mg每日1次，逐步调整。对于再生障碍性贫血患者，需根据体重调整剂量，需严格遵循医生指导。艾曲波帕需在空腹状态下服用，即在饭前1小时或饭后2小时服用，勿将药物碾碎后混入食物或液体中服用。如果同时使用抗酸药、乳制品或其他含有钙、铁、镁、铝、硒、锌等金属离子的药物或补充剂，应在服用艾曲波帕前至少间隔2小时，或在服用艾曲波帕后至少间隔4小时。

　　临床研究显示，艾曲波帕在治疗慢性免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血方面表现出良好的疗效和安全性。在成人慢性ITP患者中，艾曲波帕的总缓解率为83.3%，完全缓解率为73.1%。对于难治性ITP患者，艾曲波帕的疗效显著，部分患者在治疗后血小板计数显著提高。在再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕的单药治疗有效率为40%-50%，联合免疫抑制治疗可显著提高疗效。真实世界研究显示，艾曲波帕在长期治疗中能够维持较高的血小板计数，改善患者生活质量。需要注意的是，艾曲波帕可能引起肝毒性和血栓形成/血栓事件，需定期监测肝功能和血小板计数；可能引起头痛、恶心、腹泻、转氨酶升高、乏力、皮疹、瘙痒、发热、咳嗽等不良反应；严重风险包括肝功能异常、血栓形成、血栓栓塞事件、骨髓增生异常综合征、急性髓性白血病进展等，需立即停药就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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