马瓦卡坦/玛法卡泰(Camzyos)是首个靶向心肌肌球蛋白变构调节剂

　　马瓦卡坦是一种首创的口服、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病，其作用机制直接针对该疾病的分子病理核心。梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室肌非对称性肥厚，特别是室间隔肥厚，导致左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏病。传统药物如β受体阻滞剂主要通过减慢心率、减弱心肌收缩力来缓解症状。玛伐凯泰则不同，它可逆性地与心肌肌球蛋白的腺苷三磷酸酶催化结构域结合，抑制肌球蛋白头与肌动蛋白的横桥形成，从而在不影响心肌细胞钙浓度或心率的情况下，直接降低心肌的过度收缩力。同时，它还能改善心肌细胞的能量代谢效率。

　　该药物适用于治疗纽约心脏病协会心功能分级II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。其核心治疗目标是减轻左心室流出道梗阻，从而缓解劳力性呼吸困难、胸痛、心悸和晕厥前兆等症状。关键临床试验结果表明，接受玛伐凯泰治疗的患者，其运动后左心室流出道压力阶差显著降低，心肺运动试验中的峰值摄氧量得到具有临床意义的改善，患者报告的疾病相关症状和生活质量评分也明显好转。

　　马瓦卡坦需每日口服一次，起始剂量为5毫克。剂量需根据超声心动图监测的左心室射血分数和左心室流出道压力阶差以及临床状况进行个体化调整，目标是以最低有效剂量维持疗效并避免左心室射血分数过低。最常见的治疗相关不良反应是头晕和晕厥，这与药物降低左心室流出道梗阻、可能引起低血压有关。最严重的不良风险是导致心力衰竭，因为药物可降低心肌收缩力，可能使左心室射血分数降至过低水平。因此，治疗期间必须定期（尤其在剂量调整期）通过超声心动图严密监测左心室射血分数。

　　在梗阻性肥厚型心肌病的药物治疗史上，玛伐凯泰的获批具有里程碑意义。传统的标准治疗药物，如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等，主要通过调节心率、心肌收缩力和外周血管阻力间接改善梗阻，并非对所有患者有效。玛伐凯泰则是首个直接作用于心肌收缩装置本身的药物，从疾病的分子机制源头进行干预。与旨在减轻室间隔厚度的室间隔心肌切除术或酒精室间隔消融术相比，它是一种全身性的药物治疗。它为不适合或有高风险接受侵入性治疗的症状性患者提供了一个全新的治疗选择。然而，由于其可能导致心力衰竭的风险，处方和使用必须严格遵守风险评估与mitigation策略，并仅限于在对此疾病和治疗药物有经验的医生指导下使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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