伏索利肽/沃克佐戈(Voxzogo)是首个靶向软骨发育不全病理机制的药物

　　伏索利肽是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，作为软骨内成骨调节剂，直接针对软骨发育不全的根本病理机制，代表了该疾病治疗模式的根本转变。软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良性疾病，主要由成纤维细胞生长因子受体3基因的功能获得性突变引起，该突变导致下游信号通路过度活化，进而抑制软骨内成骨过程，影响长骨生长。伏索利肽通过模拟C型利钠肽的生理作用，与特定受体结合，抑制过度活跃的丝裂原活化蛋白激酶信号通路，部分抵消突变受体的负面影响，从而促进骨骼生长板的软骨细胞增殖和分化，恢复接近正常的生长速度。

　　它适用于治疗年龄在5岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，以促进线性生长。在关键的全球三期临床试验中，接受伏索利肽治疗的患儿，其年化生长速度较基线有显著提高，并且在治疗的第一年内身高标准差积分得到改善，表明药物能有效加速患儿生长，使其身高曲线向正常范围靠近。

　　伏索利肽的剂量需根据体重计算，通过预充式注射笔每日一次皮下给药。治疗需持续至骨骼生长停止（骨骺闭合）。最常见的不良反应包括注射部位反应（如红肿、瘙痒）、呕吐、关节痛、发热和头痛。大多数不良反应为轻度或中度。治疗期间需定期监测身高、体重，并评估骨骼成熟度。由于C型利钠肽具有舒张血管和利钠作用，理论上存在血压降低的潜在影响，因此治疗初期及剂量调整后需监测血压。

　　在软骨发育不全的管理史上，伏索利肽的获批具有里程碑意义。长期以来，该疾病的主要干预方式是针对并发症的外科手术和支持治疗，缺乏针对生长缺陷本身的药物疗法。伏索利肽是第一种也是目前唯一一种直接针对核心信号通路异常的病因学治疗方法。它与传统的生长激素治疗机制完全不同，生长激素主要通过胰岛素样生长因子-1介导促进全身组织生长，而对成纤维细胞生长因子受体3信号通路异常的骨骼生长板作用有限。因此，伏索利肽为软骨发育不全患儿提供了一个全新的、精准的治疗选择。尽管其长期疗效和对成年最终身高的影响仍在继续观察中，但它无疑改变了该疾病的治疗前景。治疗决策需由儿科内分泌和遗传学专家团队在全面评估患儿的生长状况、骨骼年龄及家庭期望后共同做出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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