Albrioza(AMX0035/PB-TURSO)同时靶向内质网应激和线粒体功能障碍治疗肌萎缩侧索硬化

　　ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇按固定比例组合而成的口服固定剂量复方制剂，其设计基于肌萎缩侧索硬化中神经元退行性变的“双重毒性”假说，旨在通过两种成分的协同作用，分别从内质网应激和线粒体功能障碍这两个关键病理生理环节对运动神经元提供保护，从而延缓疾病进展，适用于治疗所有类型的肌萎缩侧索硬化，是近年来该疾病治疗领域的重要新增选择。推荐剂量为每日一次，每次服用一包含3克苯丁酸钠和1克牛磺酸二醇的混合粉剂，用约230毫升室温水溶解后口服，可与食物同服或不同服，但需注意避免与富含钙、镁、铁等二价阳离子的补充剂或药物同时服用，以免影响吸收。

　　肌萎缩侧索硬化是一种快速进展的致命性神经系统变性疾病，其特征是大脑和脊髓中上下运动神经元的进行性丢失。其发病机制复杂，其中内质网应激和线粒体功能受损被认为是导致神经元死亡的两个核心、相互关联的通路。内质网应激可导致错误折叠蛋白积累并触发未折叠蛋白反应，最终诱导细胞凋亡；而线粒体功能障碍则导致能量产生不足、氧化应激加剧和钙稳态失衡。Albrioza中的苯丁酸钠被认为是一种化学伴侣，有助于稳定蛋白质构象，减轻内质网应激，并可能上调神经保护蛋白的表达；牛磺酸二醇则是一种线粒体靶向化合物，旨在改善线粒体功能，减少氧化应激，并支持细胞能量代谢。关键临床试验数据为其提供了支持。在关键的随机对照研究中，与安慰剂相比，接受Albrioza治疗6个月的肌萎缩侧索硬化患者，在评估功能衰退速度的修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表评分下降幅度上显示出统计学显著性的减缓，表明治疗延缓了疾病的功能恶化进程。长期开放标签扩展研究的数据进一步提示，早期和持续使用可能带来更大的生存获益。

　　在肌萎缩侧索硬化有限的疾病修正治疗药物中，Albrioza代表了作用机制上的创新。它不同于目前广泛使用的利鲁唑（主要通过减少谷氨酸兴奋毒性发挥作用）和依达拉奉（一种自由基清除剂），Albrioza直接针对细胞内蛋白质稳态和细胞器功能这一更深层次的病理过程。其复方制剂的设计理念，是希望通过多靶点协同干预，更全面地应对疾病的复杂性。作为一种口服液体制剂，其给药方式相对便捷。在安全性方面，该药物通常耐受性良好。最常见的不良反应是胃肠道事件，如腹泻、腹痛、恶心和腹胀，通常在治疗初期出现，并可能随治疗继续而减轻或通过调整饮食（如与食物同服）得到缓解。其他不良反应可能包括头痛、疲劳和外周水肿。由于含有苯丁酸钠成分，需监测患者的钠水平。重要的是，与利鲁唑和依达拉奉联合使用的安全性已在研究中得到初步评估。

　　ALBRIOZA的获批为肌萎缩侧索硬化患者及其医生提供了一个新的治疗选择，尤其对于追求不同作用机制联合治疗以最大化潜在益处的策略具有重要意义。目前，其在临床中常与利鲁唑联合使用。由于肌萎缩侧索硬化是一种异质性很强的疾病，未来研究将致力于识别哪些患者亚型可能对Albrioza治疗反应最佳，即探索潜在的预测性生物标志物，以实现更精准的治疗。此外，其长期疗效和安全性数据仍在积累中。总而言之，Albrioza的出现丰富了肌萎缩侧索硬化的治疗格局，其基于疾病机制的双重靶向策略为对抗这种毁灭性疾病带来了新的希望，强调了在神经退行性疾病中联合干预多重病理通路的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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