于生长激素缺乏症患儿的家庭来说,长久以来的治疗像是一场漫长而痛苦的马拉松,为了补上身体缺失的那一点点激素,孩子必须忍受每天一次的皮肉之苦,一年就是365针。12月25日,国家药品监督管理局(NMPA)批准
儿童生长激素缺乏症(GHD)的核心矛盾,在于身体里本该分泌的生长激素不够,导致生长节律被打乱。治疗的本质不是刺激拔高,而是把缺失的那一部分补回来。过去,标准治疗意味着每天注射一次短效生长激素。虽然有效,但代价巨大:孩子对针头的恐惧、生活节奏被频繁打断、以及不可避免的漏打,这些都会直接导致依从性下降,进而影响最终的生长效果。[1]帕西生长激素带来的改变是颠覆性的:它将给药频率从每天一次降低到了每周一次。这并非因为它使用了更猛的激素,而是利用了可逆性白蛋白结合技术。这种技术能让药物在体内停留的时间变长,使生长激素在一周内持续、平稳地发挥作用,而不是像短效针剂那样打一针、很快消失。这是一种更接近生理节律的给药方式。
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