去纤苷钠/去纤苷(Defibrotide/Defitelio)治疗肝静脉闭塞性疾病效果如何?

　　肝窦阻塞综合征（SOS），既往称肝小静脉闭塞病（VOD），是造血干细胞移植（HSCT）的严重并发症之一。该病以肝小静脉及肝窦结构破坏为特征，可引发肝脏淤血、肝衰竭，重症病例可进展为多器官功能衰竭（MOF）。在儿童肿瘤治疗中，无论是标准化疗还是移植后环磷酰胺预防移植物抗宿主病，SOS/VOD的报道均呈增多趋势。近年来，随着基因治疗、基因编辑等新型移植技术的发展，相关病例报道也陆续出现。儿童与成人SOS/VOD存在显著差异，儿童患者发病率更高，且以无黄疸型病例居多。这一现象引发了学界对于将高胆红素血症作为诊断标准的质疑，使儿童SOS/VOD在诊断与治疗方面面临特殊挑战。

　　去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液，USP冲洗静脉给药线(周边或中央)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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