玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了安全可靠的治疗选择

　　玛伐凯泰（Mavacamten）为肌球蛋白（Myosin）选择性抑制剂。Myosin通过与肌动蛋白相互作用，水解ATP，将化学能转化为机械能。肌球蛋白选择性抑制剂通过抑制Myosin，阻止心肌过度收缩，减少左心室肥厚并改善舒张期松弛。国内获批的适应症为，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

　　MAVA-LTE研究是玛伐凯泰用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验MAVERICK-HCM和3期临床试验EXPLORER-HCM的长期扩展研究，采用单臂、开放标签、剂量盲法设计。EXPLORER-LTE队列共纳入231例完成EXPLORER-HCM研究的患者，入组患者接受玛伐凯泰长期治疗。至第252周，与进入长期扩展研究时的基线相比，玛伐凯泰使静息状态左心室流出道压差（LVOTG）平均下降38.7mmHg，Valsalva激发试验LVOTG平均下降55.6mmHg，97.4%的患者达到Valsalva LVOTG≤30 mmHg，即低于oHCM患者的梗阻诊断阈值，69.6%的患者NYHA心功能分级至少改善1级，59.2%的患者达到无症状状态。研究显示尽管左心室射血分数（LVEF）平均下降10.2%，但仍维持在正常范围内。在安全性结果方面，与EXPLORER-HCM研究报告的结果一致。

　　玛伐凯泰的疗效与安全性得到了进一步验证，其临床表现与全球多中心研究结果高度一致，为中国梗阻性肥厚型心肌病患者提供了安全、可靠的治疗选择。此外，该药还获得了多个国内外权威医学指南的推荐，以及突破性疗法认证、盖伦奖等多项国际医药领域的重要荣誉，得到了德国、法国等多个国家权威卫生机构和保险机构的高度认可，成为梗阻性肥厚型心肌病治疗领域具有里程碑意义的创新药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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