肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心肌病,主要是由于编码心肌肌小节相关蛋白基因致病性突变导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病,需除外其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM长期以来面临治疗手段有限的困境,缺乏对因治疗。
从EXPLORER-CN研究奠定中国证据基石,到其CMR分析结果进一步强化对于心脏重构的获益,从COLLIGO-HCM研究、COMPASS-HCM研究、REMS项目数据库验证真实世界疗效,到单药研究汇总分析及真实世界证据拓展治疗模式,
展望HCM未来的治疗前景,心肌肌球蛋白抑制剂的出现实现了梗阻性HCM从对症治疗到靶向疾病病理生理机制的跨越。作为首个心肌肌球蛋白抑制剂,
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