什么是Lambert-Eaton肌无力综合征？
Lambert-Eaton肌无力综合征是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫系统错误地攻击神经末梢的电压依赖性钙通道。这个疾病由神经学家爱德华·兰伯特和李·伊顿首次描述，通常与小细胞肺癌密切相关。在这种情况下，患者体内产生的抗体不仅攻击癌细胞，还错误地针对神经细胞中的钙通道，导致一系列神经肌肉症状。
症状表现
LEMS的主要症状包括：
肌肉无力：尤其是腿部和臀部肌肉的无力，导致运动困难。
疲劳：患者常常感到极度疲倦，难以进行日常活动。
症状波动：症状的严重程度因人而异，且在休息后可能有所改善。
诊断LEMS通常需要结合临床评估、肌电图（EMG）和抗体检测等多项检查。
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Firdapse是一种钾通道阻滞剂，能够延长细胞膜去极化的时间，从而抑制复极化。这一机制使得慢电压依赖性钙通道得以更好地开放，增加了钙离子在神经末梢的转运。细胞内钙浓度的增加可以有效改善神经肌肉传递，进而增强肌肉力量。
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Firdapse在美国获得批准用于治疗成年LEMS患者，其适应症扩展至年仅6岁的儿童患者。此外，该药物也在欧洲和加拿大获批，为更多患者提供了治疗选择。
【阿米吡啶(Firdapse/Amifampridine)疗效及安全性】
两项临床试验研究了其疗效，即研究1(NCT01377922)和研究2(NCT02970162)。研究涉及64名成年患者，服用Firdapse或安慰剂。研究人员使用13项医生评定的分类定量重症肌无力量表来评估肌肉无力，以及患者评定的7项受试者总体印象，评估了该疗法对LEMS最常见症状的益处。
对于这两项评估，接受Firdapse治疗的患者比服用安慰剂的患者报告有更大的益处。
临床研究中最常见的副作用包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。
另外，在一项扩大准入项目中，对21名儿科患者进行了至少一年的Firdapse安全性评估。
研究结果表明，虽然2名儿童患者在每日剂量60毫克或更高剂量下出现临床上显著的体重减轻，但儿科患者的不良反应与成人患者相似。
Firdapse在儿科患者群体中的使用还得到了对患有LEMS的成人进行的充分且良好对照的研究、成人患者的药代动力学数据以及确定儿科患者给药方案的药代动力学模型和模拟的证据的支持。
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•分次口服给药（每天3至4次）。
•成人（任何体重）和体重45公斤或以上的儿童患者的推荐起始剂量为每天15至30mg，分次服用。
o剂量可每3至4天每天增加5mg。
o最大单剂量为20mg。
o剂量不超过每天最多80mg。
•对于体重小于45公斤的儿科患者，推荐的起始剂量为每天5至15mg，分次服用。
o剂量可每3至4天每天增加2.5mg。
o最大单剂量为10mg。
o剂量不超过每天最多40mg。
•对于患有肾功能不全、肝功能不全以及已知N乙酰转移酶2(NAT2)代谢不佳的成人和儿童患者的推荐起始剂量是推荐的最低每日起始剂量。
•对于剂量调整小于5mg增量的患者，或吞咽困难或需要饲管的患者，可制备1mg/mL混悬液。
【阿米吡啶(Firdapse/Amifampridine)不良反应】
最常见（>10%）的不良反应是：感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。
【阿米吡啶(Firdapse/Amifampridine)警告和注意事项】
•癫痫发作：FIRDAPSE可导致癫痫发作。考虑在治疗期间癫痫发作的患者中终止或减少FIRDAPSE的剂量。
•超敏反应：如果发生过敏反应等超敏反应，应停止FIRDAPSE并开始适当的治疗。
【阿米吡啶(Firdapse/Amifampridine)药物相互作用】
•降低癫痫发作阈值的药物：同时使用可能会增加癫痫发作的风险。
•具有胆碱能作用的药物（例如，直接或间接胆碱酯酶抑制剂）：同时使用可能会增加胆碱能作用并增加不良反应的风险。
【阿米吡啶(Firdapse/Amifampridine)在特定人群中使用】
•怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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