芦可替尼/鲁索替尼为什么被称为首个治疗骨髓纤维化“孤儿药”？

　　首个骨髓纤维化孤儿药-芦可替尼/鲁索替尼

　　芦可替尼是 FDA 批准的第一种用于治疗骨髓纤维化的药物。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

　　2017年3月10日，芦可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　治疗靶点——芦可替尼/鲁索替尼靶点JAK1和JAK2

　　芦可替尼的用法用量：对血小板计数大于200/μL患者，芦可替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL 和200/μL间患者15 mg每天2次。 可根据反应增加芦可替尼剂量，如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。

　　特殊使用：

　　1、肾受损：对中度(CrCl 30-59 ml/min)或严重肾受损(CrCl 15-29 ml/min)和血小板计数间100/μL和150 X 109/L患者芦可替尼开始剂量减低至芦可替尼10 mg每天2次芦可替尼。终末肾病(CrCl 小于15 ml/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用芦可替尼。

　　2、肝受损：对任何程度肝受损和血小板计数100/μL和150/μL间患者芦可替尼开始剂量减低至芦可替尼10 mg每天2次芦可替尼。肝受损与血小板计数小于100/μL患者避免使用芦可替尼。

　　首个骨髓纤维化孤儿药-芦可替尼/鲁索替尼

　　3、哺乳母亲：终止哺乳或终止芦可替尼药物考虑药物对母亲的重要性。

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