关于艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案的研究

　　艾曲波帕用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。

　　艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。艾曲波帕不应用于意向正常血小板计数正常化。艾曲波帕有望治疗再生障碍性贫血。

　　

　　关于艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案和基因方面进展的研究。

　　治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。

　　总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）。

　　坚持用药：5例患者服药12周（三个月）时无效，至半年时出现疗效。

　　停药后治疗：15例有效患者，因疗效稳定停止服用艾曲波帕；其中5例再次服用艾曲波帕仍然有效。

　　克隆学演变：本试验40例患者，与1期临床试验43人合计83人，共16例（19%）发生染色体核型异常，且大多数（87%）发生在半年以内。7例患者出现-7或7q-异常，其中6例为对艾曲波帕无效的患者。

　　髓系肿瘤基因突变发生率，在初诊再障患者、艾曲波帕治疗后有效、无效及发生克隆演化的患者，均没有明显差异。

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