一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病1型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。
本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。
入组后,患儿接受了
经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。
在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20毫克组9人有效(共12人),25毫克组5人有效(共6人),30毫克组3人有效(共6人)。
取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时,取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效,入组患儿没有一人发生病情进展(即肿瘤体积增加20%以上)。
与之形成鲜明对比的是,在之前的临床试验中,接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%(83人仅4人取得疗效);接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%(36人中仅5人取得疗效)。
根据试验结果,幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积(约为成人推荐剂量的60%),并将应用于后续的二期临床试验。
更多详情请访问
2024-03-23
2024-03-23
2024-03-23
2024-03-23
2024-03-23
2024-03-23
2018-11-13
2018-11-15
2017-10-26
2017-06-01
2018-11-14
2018-11-16