急性髓系白血病(AML)是一种由外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的恶性血液疾病,其异质性高,预后较差。特别是在AML患者中,约6%至10%的病例携带有IDH1基因突变。这种突变会导致细胞代谢异常,进而促进肿瘤细胞的生长和增殖。因此,针对IDH1突变的靶向治疗成为了AML治疗领域的一个重要研究方向。
艾伏尼布作为一种口服的IDH1抑制剂,其独特的作用机制在于能够特异性地抑制由IDH1突变引起的酶活性,从而降低肿瘤细胞内依赖该异常代谢途径的生长和增殖。通过这一机制,艾伏尼布不仅能够有效控制肿瘤细胞的生长,还能在一定程度上改善患者的生存质量和延长生存期。
在多项临床研究中,
值得注意的是,艾伏尼布在与其他药物的联合治疗中同样展现出了巨大的潜力。例如,美国食品和药物管理局(FDA)已批准艾伏尼布联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的、携带IDH1突变的AML患者,特别是那些年龄≥75岁或因患有共病而无法接受强化诱导化疗的患者。这一联合治疗方案在临床试验中表现出了显著的疗效优势,进一步拓宽了AML患者的治疗选择。
综上所述,
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