塞尔帕替尼/睿妥(RETEVMO)在治疗RET突变型MTC中表现出了显著的疗效

　　塞尔帕替尼（Retevmo）是一种口服的RET激酶抑制剂，其研发代码为LOXO-292。该药物通过高选择性地抑制RET激酶的活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗肿瘤的目的。它最初由美国FDA于2020年5月批准上市，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌患者。2022年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了塞尔帕替尼的上市申请，进一步扩大了其在国内的应用范围。

　　RET突变与甲状腺髓样癌

　　RET基因（重排基因）的突变与多种癌症的发生和发展密切相关，其中甲状腺髓样癌（MTC）是RET突变最为常见的癌症之一。RET基因突变会导致细胞信号传导异常，进而促进肿瘤细胞的增殖和扩散。传统的治疗方法如手术切除、放疗和化疗在晚期或转移性MTC中效果有限，且往往伴随着较大的副作用。因此，针对RET突变的靶向药物如塞尔帕替尼的出现，为MTC患者提供了新的治疗选择。

　　塞尔帕替尼在RET突变型MTC中的疗效

　　多项临床试验结果表明，塞尔帕替尼在治疗RET突变型MTC中表现出了显著的疗效。例如，LIBRETTO-001研究是一项全球1/2期临床试验，旨在评估塞尔帕替尼在RET驱动的癌症患者中的疗效。对于RET突变的晚期或转移性MTC患者，独立影像数据委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）超过73.5%，且中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。这一结果表明，塞尔帕替尼在RET突变型MTC患者中具有较高的响应率和持久的疗效。

　　此外，塞尔帕替尼在RET融合阳性的甲状腺癌中也表现出了类似的疗效。例如，在LIBRETTO-001研究中，对于RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌患者，IRC评估的ORR为92%，同样显示了高响应率和潜在的长期疗效。

　　安全性与耐受性

　　塞尔帕替尼在临床试验中还表现出了良好的安全性和耐受性。虽然一些患者可能会出现高血压、肝功能异常等不良反应，但大多数患者能够通过调整剂量或对症治疗来管理这些不良反应。总体而言，塞尔帕替尼的副作用相对可控，为患者的长期治疗提供了可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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