梗阻性肥厚型心肌病(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM)是一种遗传性心脏病,其特点在于心脏肌肉异常增厚,导致心脏收缩功能受限,从而引发呼吸困难、胸痛、晕厥等一系列严重症状,甚至可能危及生命。一种新型治疗药物——
显著的临床效果
马瓦卡坦是一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂,由美国食品药品监督管理局(FDA)于2022年4月28日批准上市,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。多项临床试验结果表明,马瓦卡坦在治疗oHCM方面展现了显著的临床效果。
在II期临床试验中,马瓦卡坦展现出了剂量依赖性的益处,能够显著减轻左心室流出道(LVOT)梗阻,改善患者的心功能和生活质量。所有患者的左心室射血分数(LVEF)保持在50%以上,显示出药物在增强心脏泵血功能方面的积极作用。随后进行的EXPLORER-HCM III期试验进一步验证了
此外,VALOR-HCM试验对患有严重症状的oHCM患者进行了随机分组,接受安慰剂或马瓦卡坦治疗。结果显示,在16周的治疗中,相比安慰剂组,马瓦卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗(SRT)的患者明显减少,进一步证明了马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量,为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。
安全性和耐受性
马瓦卡坦在临床试验中表现出较高的安全性和良好的耐受性。尽管部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应,但这些不良反应的发生率并未显著高于安慰剂组,且多数为轻至中度,患者能够耐受。此外,在停药8周后,患者的心脏收缩功能能够恢复到基线水平,表明药物对心脏功能的长期影响是可逆的。
用药指导
更多药品详情请访问
2024-10-14
2024-10-14
2024-10-14
2024-10-14
2024-10-14
2024-10-14
2018-11-15
2017-10-26
2018-11-14
2018-11-16
2018-11-14
2018-11-15