阿扎胞苷(AZACITIDINE/ONUREG)适应病症及反应

　　阿扎胞苷(Azacitidin)是胞嘧啶核苷类似物，可通过引起DNA去甲基化，恢复被过度甲基化的抑癌基因正常功能，并对骨髓中异常造血细胞产生直接的细胞毒作用从而达到抗肿瘤效果，属于去甲基化抗肿瘤药。其适用于骨髓增生异常综合征（MDS），伴有20%-30%骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的治疗，并已成为治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的一线药物之一，当骨髓增生性肿瘤（MPN）转化为急性髓系白血病（AML）时，低甲基化药物可作为MPN转化为AML时的治疗选择，尤其适用于不宜进行高强度化疗及造血干细胞移植术的老年患者。

　　阿扎胞苷的适应症

　　最早在1964年，阿扎胞苷由Piskala和Sorm合成。2004年，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷上市，作为第一个用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的甲基转移酶抑制剂。2017年4月，注射用阿扎胞苷在中国获批上市，并于2018年进入了国家医保目录。到了2020年，FDA批准阿扎胞苷片剂上市，它是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法，但阿扎胞苷片剂还未在国内上市。

　　目前，注射用阿扎胞苷在我国获批的适应症主要用于成年患者：国际预后评分系统（IPSS）中的中危-2及高危骨髓增生异常综合征（MDS），慢性粒-单核细胞白血病（CMML），按照世界卫生组织（WHO）分类的急性髓系白血病（AML）、骨髓原始细胞为20%～30%伴多系发育异常。

　　阿扎胞苷的作用机制

　　DNA甲基化在基因表达中起着重要的作用，而DNA异常甲基化和肿瘤的发生有着重要的关系。

　　阿扎胞苷是一种胞苷的5-氮杂类似物，低剂量的阿扎胞苷可以和DNA整合，抑制DNA甲基化；也可以和RNA整合抑制相关蛋白的合成。通过这两种方式，阿扎胞苷便可以诱导先前的沉默基因重新表达。而且，阿扎胞苷也可以通过对骨髓中的异常造血细胞的直接细胞毒作用产生抗肿瘤的作用。

　　不良反应

　　阿扎胞苷有良好的耐受性以及具有可控的毒性特征。最常见的毒性是骨髓抑制，表现为中性粒细胞减少和血小板减少。其他最常见的不良反应是胃肠道的毒性，一般会发生在最初治疗的第一周，如恶心、呕吐、腹泻、便秘等。

　　阿扎胞苷在治疗MDS过程中表现出的相对良好的耐受性，为其赢得了广泛的认可和应用。它不仅为患者带来了延长生命、改善生活质量的可能，也为医学界探索更加安全有效的MDS治疗方案提供了新的思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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