恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)为携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者带来了新的希望

　　恩西地平（Enasidenib），又称恩昔地平，是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，主要用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者，特别是那些携带IDH2基因突变的急性髓系白血病（AML）患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性肿瘤，其特征是骨髓中的髓系原始细胞异常增生，破坏正常造血功能，引发贫血、出血、感染等一系列症状。IDH2突变在大约8%-19%的成人急性髓系白血病患者中出现。

　　IDH2基因突变会导致细胞代谢异常，产生2-羟基戊二酸（2-HG）这种代谢产物。2-HG在细胞内积累，干扰正常的细胞分化和增殖，促使白血病细胞生长和存活。因此，针对IDH2突变的治疗成为急性髓系白血病治疗的关键方向之一。

　　恩西地平由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局批准上市。

　　恩西地平的研发是基于对急性髓性白血病（AML）深入研究的结果。研究人员发现，携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者，其细胞代谢通路出现异常，导致癌细胞生长。Agios和Celgene两家药企联合研发恩西地平，旨在通过抑制异常的IDH2酶活性，干预这一异常代谢途径，从而减缓白血病细胞的增长。经过大量的临床试验和严格的审批程序，恩西地平于2017年8月1日获得美国食品药品管理局批准上市，成为全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物，为携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者带来了新的治疗选择。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。

　　结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平是一款具有重要临床价值的药物，它为IDH2突变成人的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。我们相信，在科学家们的不懈努力下，未来将会有更多更好的治疗急性髓系白血病的药物出现，为患者带来更多的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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