普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)对于RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌均疗效良好

　　在甲状腺癌的治疗领域，尤其是针对晚期甲状腺癌患者，治疗方案的探索一直是医学界的重要课题。近年来，普拉替尼（Pralsetinib，商品名普吉华）作为一种新型、高效且选择性的RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，为晚期甲状腺癌患者带来了新的治疗选择和希望。

　　普拉替尼是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂，它能够抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。这一独特的作用机制使得普拉替尼在针对RET变异的甲状腺癌治疗中展现出了显著的疗效。临床研究表明，普拉替尼对于RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌均具有良好的治疗效果。

　　在ARROW这一全球多中心、多队列的开放标签研究中，普拉替尼的疗效得到了充分的验证。研究纳入了患有RET变异的局部晚期或转移性实体瘤的患者，包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。患者每日口服一次普拉替尼400mg，直至疾病进展、不耐受、撤回同意或研究者决定停止治疗。

　　对于RET突变的甲状腺髓样癌患者，普拉替尼展现出了令人瞩目的疗效。在未经治疗的RET突变患者中，总体缓解率达到了71%；而在既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，总体缓解率也高达60%。这一数据表明，普拉替尼不仅对于初治患者有效，对于经过多线治疗的患者同样具有显著的疗效。

　　对于RET融合阳性甲状腺癌患者，普拉替尼同样展现出了良好的治疗效果。在ARROW研究中，RET融合阳性甲状腺癌患者的总体缓解率为89%，且所有有反应的患者的反应持续6个月或更长时间。这一数据进一步证实了普拉替尼在针对RET融合阳性甲状腺癌治疗中的高效性和持久性。

　　除了显著的疗效外，普拉替尼的安全性也得到了充分的验证。在ARROW研究中，常见的不良反应包括高血压、中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症和贫血等，但大多数不良反应为轻至中度，且通过适当的处理和管理，患者可以继续接受治疗。此外，普拉替尼的严重不良反应发生率较低，且未出现明显的心脏毒性或乳糜胸水等不良反应。

　　值得注意的是，普拉替尼的适用范围并不仅限于晚期甲状腺癌。它还可用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。这一广泛的适用范围使得普拉替尼成为了一种具有广阔应用前景的靶向治疗药物。

　　综上所述，普拉替尼作为一种新型、高效且选择性的RET抑制剂，为晚期甲状腺癌患者带来了新的治疗选择和希望。其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性使得普拉替尼成为了一种具有重要临床价值的靶向治疗药物。未来，随着对普拉替尼研究的不断深入和更多临床数据的积累，我们期待它能够为更多晚期甲状腺癌患者带来更好的治疗效果和更高的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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