作为一种口服的、高效且选择性的KIT和PDGFRA抑制剂,
NAVIGATOR临床试验:这是一项针对具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的I期临床试验。受试者每天口服一次300mg或400mg阿伐普替尼,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。试验结果显示,阿伐普替尼在这些患者中具有良好的耐受性,并显示出抗肿瘤活性。
EXPLORER和PATHFINDER临床试验:这两项多中心、单臂、开放标签的临床试验招募了晚期系统性肥大症患者,评估了阿伐普替尼的疗效。主要的疗效指标是由中央委员会裁定的根据修改的IWG-MRT-ECNM标准的总反应率。试验结果显示,所有患者的总反应率为57%,其中28%完全缓解,28%部分缓解。反应的中位持续时间为38.3个月,反应的中位时间为2.1个月。这些结果充分证明了
阿伐普替尼的说明书是患者和医生了解该药物的重要窗口。以下是说明书内容的简要概览:
适应症:阿伐普替尼主要用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者,以及晚期系统性肥大症的成年患者,包括侵袭性系统性肥大症、伴有血液肿瘤的系统性肥大症和肥大细胞白血病患者。
用法用量:
注意事项:
阿伐普替尼不适用于血小板计数低于50X10^9/L的晚期系统性肥大细胞病患者。
在用药过程中,患者应定期接受实验室检查,以监测药物对血液系统、肝肾功能等的影响。
如出现严重不良反应或疾病进展,应及时就医并告知医生正在使用阿伐普替尼。
孕妇和哺乳期妇女应避免使用阿伐普替尼,因为它可能对胎儿或婴儿造成损害。
阿伐普替尼虽然疗效显著,但也可能引起一些不良反应。常见的不良反应包括水肿、腹泻、恶心、疲劳或气喘等。这些反应多为轻至中度,且多数患者能够耐受并继续接受治疗。在出现不良反应时,患者应及时告知医生,以便医生根据具体情况调整剂量或采取其他应对措施。
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