慢性免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。ITP患者由于血小板数量减少,面临自发性或创伤诱发出血的风险,严重影响生活质量。
福坦替尼主要用于治疗对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症患者。这些患者通常经过糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G(IgG)、脾切除术和促血小板生成药物等一线治疗,但疗效不佳,血小板计数仍然较低,出血风险持续存在。福坦替尼为这些患者提供了新的治疗希望,有助于提升血小板水平,降低出血风险。
福坦替尼的推荐用法为口服,初始剂量为100毫克,每日两次。在服用一个月后,医生会根据患者的血小板计数情况评估疗效,如果血小板计数未增加至至少50×109/L,以降低出血风险。福坦替尼可与食物同服或不同服,如果漏服,应在规定时间服用下一剂药物。
一项基于两项平行多中心、安慰剂对照的随机双盲III期临床试验(FIT1、FIT2)和一项开放标签的临床试验(FIT-3)的结果显示,福坦替尼在治疗ITP方面具有显著疗效。在接受治疗14周后,福坦替尼组有18%的患者血小板水平能够稳定在50×109/L以上,对照组仅有14%。这些数据表明,福坦替尼能够有效提升ITP患者的血小板水平,降低出血风险。
在实际应用中,福坦替尼为许多ITP患者带来了显著的疗效。例如,一些患者在接受福坦替尼治疗后,血小板计数明显增加,出血症状得到缓解,生活质量得到显著提高。福坦替尼的上市不仅为ITP患者提供了新的治疗选择,也缓解了患者的治疗负担,提高了治疗效果。
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