依维替尼/拓舒沃(Tibsovo)为患者的长期生存和生活质量带来了显著改善

2025-01-16 作者: 康必行-小程

  急性髓系白血病(AML)是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病,其特征是骨髓中髓系原始细胞异常增生并抑制正常造血功能,导致外周血白细胞数量和质量异常。其中,IDH1(异柠檬酸脱氢酶-1)基因突变是导致约20%AML的原因之一。针对这一特定突变,艾伏尼布(Ivosidenib,商品名Tibsovo)作为一种口服靶向抑制剂,展现了显著的治疗效果,为患者带来了新的希望。

  艾伏尼布的主要作用机制是通过抑制IDH1突变酶的活性,从而降低肿瘤细胞中的2-羟基戊二酸(2-HG)水平。2-HG是一种致癌代谢物,它能够干扰DNA和组蛋白的甲基化过程,导致髓母细胞的分化受阻。艾伏尼布通过减少2-HG的产生,有助于恢复正常的表观遗传状态,促进髓母细胞向成熟血细胞的分化,从而抑制白血病的发展。

  一名63岁的男性患者,因乏力就诊,后被诊断为AML-M5(预后不良)。患者接受标准诱导化疗及再诱导治疗均无反应,持续依赖输血,生活质量低下。后改为接受IDH1抑制剂艾伏尼布靶向治疗,4个周期后实现完全缓解(CR),IDH1突变持续清除。患者持续接受艾伏尼布维持治疗,总生存超过3年,期间血象有效恢复,摆脱输血依赖,无骨髓抑制,保持了良好的生活质量。

  这一案例充分展示了艾伏尼布在治疗IDH1突变AML中的高效性和安全性。它不仅实现了患者的长期生存,还显著改善了生活质量,减少了输血需求,避免了骨髓抑制等副作用。

  艾伏尼布为IDH1突变AML患者提供了一种新的、高效且安全的治疗选择,为患者的长期生存和生活质量带来了显著改善。随着对IDH1突变机制研究的深入和临床应用的不断拓展,艾伏尼布有望在更多类型的血液肿瘤和实体瘤治疗中发挥重要作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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