恩西地平(idhifa/Enasidenib)通过抑制突变的IDH2蛋白发挥作用为AML患者带来新的治疗希望

　　恩西地平（Enasidenib），商品名idhifa，是一种口服的小分子靶向抗癌药物。它在血液系统疾病治疗领域备受关注，主要用于治疗特定类型的急性髓系白血病（AML）。恩西地平属于异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过抑制突变的IDH2蛋白发挥作用，为AML患者带来新的治疗希望。

　　在正常细胞中，IDH2参与三羧酸循环，负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG），这一过程对细胞的能量代谢和生物合成至关重要。然而，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，突变后的IDH2蛋白获得新的功能，能够将α-KG转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。异常积累的2-HG会干扰正常的细胞代谢和表观遗传调控，阻止造血干细胞的正常分化，导致白血病细胞的增殖和累积。

　　恩西地平能够特异性地结合突变的IDH2蛋白，抑制其产生2-HG的异常活性，使细胞内的2-HG水平降低。随着2-HG水平的下降，细胞的代谢和表观遗传状态逐渐恢复正常，白血病细胞的增殖受到抑制，同时促进正常造血干细胞的分化，从而达到治疗AML的目的。

　　恩西地平适用于携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。这类患者由于病情复发或对传统治疗方案耐药，治疗选择有限，恩西地平为他们提供了新的治疗途径。推荐剂量为每天100mg，口服，每天一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。治疗过程中，医生会根据患者的具体情况，如血常规、肝肾功能等指标，对剂量进行调整。同时，患者需密切关注自身反应，如有不适及时告知医生。

　　一项关键的临床试验评估了恩西地平在复发或难治性IDH2突变AML患者中的疗效。结果显示，恩西地平治疗组的客观缓解率（ORR）达到了40.3%，其中完全缓解（CR）率为19.3%，部分缓解（PR）率为21%。中位缓解持续时间（DOR）为5.8个月，中位总生存期（OS）为9.3个月。在达到完全缓解的患者中，中位缓解持续时间更是长达8.2个月。这些数据表明，恩西地平对携带IDH2突变的复发或难治性AML患者具有显著的治疗效果，能够有效延长患者的生存期，提高缓解率。

　　恩西地平具有高度的靶向性，能够精准作用于携带IDH2突变的白血病细胞，相比传统化疗，对正常细胞的损伤较小，副作用相对较轻。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降等，但大多为轻至中度，患者能够较好地耐受。作为口服药物，恩西地平使用方便，患者无需频繁前往医院进行静脉输注，提高了生活质量和治疗依从性。

　　总体而言，恩西地平为携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一种有效的治疗选择。尽管存在一些局限性，但随着研究的不断深入和技术的进步，有望进一步优化治疗方案，克服耐药问题，降低治疗成本，为更多AML患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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