阿维普替尼/阿泊替尼(AVAPRITINIB)在晚期SM患者的治疗中展现出了令人振奋的效果

　　系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis，SM）是一种罕见的血液疾病，其特征是肥大细胞在骨髓、皮肤、内脏器官等多个部位异常增生和积聚。晚期SM患者往往面临多种并发症和不良预后，因此，寻找有效的治疗方法一直是医学界关注的重点。阿维普替尼（Avapritinib）作为一种新型口服精准疗法，在晚期SM患者的治疗中展现出了令人振奋的效果。

　　阿维普替尼是一种强效、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，可靶向作用于血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）和KIT突变体。PDGFRA和KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化和组成性激活，从而促进肿瘤细胞的增殖。阿维普替尼通过抑制这些突变受体的活性，进而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　阿维普替尼主要用于治疗晚期SM患者，包括侵袭性SM（ASM）、SM伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）亚型。这些患者通常对传统疗法响应不佳，缺乏有效的治疗手段。阿维普替尼的上市为这些患者提供了新的治疗选择。

　　阿维普替尼的推荐剂量为每次300毫克，每日一次，饭前1小时或饭后2小时空腹口服。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如果漏服一剂，在下次服药前8小时内无需补服。若服用后出现呕吐，也无需补服。在治疗过程中，如果患者出现不良反应，医生可能会根据具体情况调整剂量。

　　一项名为EXPLORER的I期临床试验评估了阿维普替尼在晚期SM患者中的疗效。该试验招募了69例患者，其中包括7例ASM患者、37例SM-AHN患者、9例MCL患者等。结果显示，在所有可评估的患者中，总缓解率（ORR）达到了77%。其中，完全缓解伴外周血细胞计数完全或部分恢复的患者占23%，部分缓解的患者占46%。此外，12个月的持续缓解（DOR）率为74%，最长持续时间达34个月。这些数据表明，阿维普替尼在晚期SM患者中具有显著的疗效和持久的临床活性。

　　阿维普替尼的优势在于其高选择性和强效的抑制作用，能够针对KIT和PDGFRA突变体进行精准治疗。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显更高，从而减少了不良反应的发生。此外，阿维普替尼还具有良好的耐受性，使得患者能够持续接受治疗并获得更好的预后。

　　阿维普替尼作为一种新型口服精准疗法，在晚期SM患者的治疗中展现出了令人振奋的效果。其高选择性和强效的抑制作用为患者提供了新的治疗选择，并有望改善患者的预后和生活质量。然而，患者在使用阿维普替尼时仍需注意药物相互作用、不良反应等潜在风险，并在医生指导下合理使用。随着研究的深入和临床经验的积累，阿维普替尼有望在SM的治疗中发挥更大的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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