骨髓疾病严重威胁着患者的健康,像骨髓纤维化这类骨髓增殖性肿瘤,患者常被贫血、脾肿大、身体乏力等症状折磨,生活质量急剧下降。而
其治疗原理基于对JAK2激酶的精准作用。在骨髓增殖性肿瘤中,JAK2基因易突变,如常见的JAK2 V617F突变,会使JAK2激酶持续激活,让造血干细胞异常增殖、分化,产生大量异常血细胞。菲达替尼作为强效、选择性JAK2激酶抑制剂,能与异常激活的JAK2激酶紧密结合,抑制其磷酸化活性,阻断下游信号传导,遏制异常血细胞的增殖,助力恢复正常造血功能。
菲达替尼采用口服给药,推荐起始剂量为每天400mg,每日一次。不过医生会依据患者年龄、体重、病情及药物耐受性调整剂量,比如老年患者或肝肾功能不全者,起始剂量可能降低。患者需每天固定时间服药,可与食物同服或空腹服用,记得整片吞服,不要碾碎或咀嚼。
使用时需留意不良反应,常见的有恶心、呕吐、腹泻、疲劳、贫血等,多为轻至中度,随治疗时间延长部分会减轻或消失。但严重的感染、出血、肝毒性等不良反应需高度警惕,一旦出现要立刻就医,医生会调整剂量或暂停用药并治疗。同时,它与其他药物合用可能相互作用,比如和强效CYP3A4抑制剂合用会增加血药浓度,和强效CYP3A4诱导剂合用会降低血药浓度。所以用药前要告知医生正在用的所有药物。另外,孕妇、哺乳期妇女及儿童不建议使用。
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