帕比司他(Farydak/Panobinostat),作为一种创新的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,为多发性骨髓瘤的治疗领域带来了新的希望。
在体内,帕比司他口服后,经过吸收、分布、代谢和排泄等过程,发挥其治疗作用。其分布广泛,能够到达多种组织和器官,包括骨髓等关键部位。在代谢过程中,帕比司他经过肝脏等器官的酶解作用,转化为活性代谢产物,进一步发挥药效。
帕比司他的主要药理作用是抑制肿瘤细胞的生长和增殖,诱导细胞凋亡,从而改善多发性骨髓瘤患者的病情。多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤,患者常面临疼痛、骨折、贫血和肾功能损害等症状。
临床试验结果显示,帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合使用,能够显著提高多发性骨髓瘤患者的缓解率,延长无进展生存期。这一适应症是基于无进展生存率加速批准的,为后续的临床应用提供了坚实的证据支持。
患者在使用帕比司他时,可能会出现腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐等常见不良反应。此外,严重不良反应包括肺炎、血小板减少、疲劳、败血症以及心脏毒性和感染风险等。
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