在白血病的治疗领域,
依维替尼的核心作用机制在于其能够特异性地抑制IDH1突变酶的活性。IDH1是异柠檬酸脱氢酶的一种亚型,在IDH1突变型白血病中,突变的IDH1酶会导致代谢产物的异常积累,进而促进白血病细胞的增殖和存活。依维替尼通过与突变IDH1酶的活性位点结合,抑制其催化活性,从而阻断这一异常代谢途径。这种抑制作用不仅减缓了白血病细胞的生长速度,还促进了细胞的分化和凋亡,达到治疗白血病的目的。
在药理作用方面,依维替尼对IDH1突变型白血病细胞具有高度的选择性和杀伤力。临床试验数据显示,依维替尼能够显著延长患者的无进展生存期,并改善其生活质量。这一疗效的取得,得益于依维替尼对白血病细胞代谢途径的精准打击。
依维替尼的临床试验数据令人鼓舞。在一项针对IDH1突变型复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者的关键临床试验中,依维替尼显示出显著的疗效。与安慰剂组相比,接受
依维替尼还在其他类型的IDH1突变型白血病中进行了探索性研究,包括慢性髓系白血病(CML)和骨髓增生异常综合征(MDS)等。尽管这些研究仍处于早期阶段,但初步结果显示依维替尼可能对这些疾病也具有一定的疗效。
依维替尼为IDH1突变型白血病患者带来了新的治疗希望,其在使用过程中常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、皮疹等。此外,还有部分患者可能出现肝功能异常、血小板减少和感染等严重不良反应。
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