吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)为急性髓系白血病患者带来新希望

　　急性髓系白血病（AML）作为血液系统恶性肿瘤，其治疗长期依赖化疗方案，但复发率与耐药性始终是临床难题。随着精准医学发展，抗体偶联药物（ADC）吉妥珠单抗的问世，为CD33阳性AML患者开辟了靶向治疗新路径。

　　吉妥珠单抗的核心机制在于“抗体-药物偶联”技术：将抗CD33单克隆抗体与细胞毒药物卡奇霉素（calicheamicin）通过化学链连接。CD33抗原高表达于AML癌细胞表面，而健康细胞表达量极低。药物注入人体后，抗体部分特异性识别并绑定CD33，引导“毒弹”精准进入癌细胞内部。随后化学链在细胞内裂解，释放卡奇霉素破坏DNA双链，从而诱导癌细胞凋亡。这种“靶向投递+局部化疗”模式，既避免传统化疗“无差别攻击”对正常细胞的损伤，又显著提升药物杀伤力。

　　吉妥珠单抗主要适用于CD33阳性AML患者，尤其针对复发/难治性病例及老年体弱群体。2020年ASH会议公布的数据显示，在复发难治性AML中，麦罗塔联合化疗的完全缓解率（CR）达34%，中位生存期延长至11.6个月，较单用化疗提升50%。2023年FDA批准其纳入新诊断AML一线治疗方案，标志着靶向治疗从辅助地位跃升为核心策略。值得注意的是，儿童患者同样受益：一项多中心研究证实，麦罗塔可显著降低儿科AML复发率，且安全性优于成人。

　　作为ADC领域的里程碑药物，吉妥珠单抗不仅改写了难治性AML的治疗范式，更验证了“精准医疗”在血液肿瘤中的可行性。随着二代抗体偶联技术（如免疫增强型ADC）的研发，未来其适应症有望扩展至其他白血病亚型。然而，药物可及性仍面临挑战，需政策、企业与患者三方协同，推动创新疗法惠及更多群体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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