在肿瘤治疗领域,精准医疗的理念正不断推动着创新药物的研发。
RET基因在正常生理状态下,对细胞的生长、分化和存活起着重要调控作用。然而,当RET基因发生突变或融合时,会导致RET蛋白异常激活,持续向细胞传递增殖信号,促使肿瘤细胞疯狂生长与扩散。
在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中,约1%-2%存在RET基因融合。尽管这一比例看似不高,但由于NSCLC庞大的患者基数,实际患者数量不容小觑。对于RET融合阳性的NSCLC患者,尤其是那些对传统化疗耐药的患者,赛普替尼展现出显著疗效。临床研究表明,赛普替尼可使部分患者的肿瘤明显缩小,有效延长无进展生存期,显著改善患者的预后。
甲状腺癌中,RET基因异常同样常见。在甲状腺髓样癌(MTC)中,约60%的散发性病例及几乎所有遗传性病例存在RET基因突变;而在乳头状甲状腺癌(PTC)中,RET基因融合也较为普遍。赛普替尼能够精准作用于这些RET基因异常的甲状腺癌细胞,控制肿瘤生长,对于晚期或转移性甲状腺癌患者,为其提供了新的治疗选择,一定程度上缓解了疾病带来的痛苦,提升了生活质量。
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