依维替尼/艾伏尼布(ivosidenib)为急性髓系白血病患者带来了新的曙光

2025-05-19 作者: 康必行-小程

  在血液系统恶性肿瘤的治疗领域,急性髓系白血病(AML)的攻克一直是医学研究的重要方向。依维替尼/艾伏尼布(ivosidenib)的出现,凭借从根源遏制肿瘤细胞增殖的独特机制,为携带特定基因突变的急性髓系白血病患者提供了全新的治疗选择,成为该领域的重要突破。

  在急性髓系白血病患者中,部分人群存在异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变。正常情况下,IDH1参与细胞内的能量代谢和生物合成过程,催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸(α-KG)。然而,当IDH1发生突变后,会产生异常的代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG的大量积累会干扰细胞的表观遗传调控和正常分化,使得造血干细胞无法正常发育为成熟血细胞,反而促进白血病细胞的增殖和存活。

  依维替尼/艾伏尼布是一种高度选择性的IDH1突变抑制剂,它能够精准结合突变型IDH1蛋白,抑制其异常的酶活性,阻断2-HG的产生,恢复细胞内正常的α-KG水平,从而纠正细胞的表观遗传异常,诱导白血病细胞向成熟血细胞分化,从根源上遏制肿瘤细胞的增殖,同时还能促使部分白血病细胞发生凋亡,达到治疗疾病的目的。

  依维替尼/艾伏尼布主要适用于携带IDH1基因突变的成人急性髓系白血病患者,无论是新诊断的,还是经治复发或难治性的患者,只要通过基因检测确认存在IDH1突变,且不适合接受强化疗的情况下,都可以考虑使用该药物进行治疗。这类患者常出现贫血、感染、出血等症状,如面色苍白、乏力、发热、皮肤瘀点瘀斑等,同时骨髓检查可发现大量未成熟的白血病细胞。依维替尼/艾伏尼布针对IDH1突变这一关键靶点,为这些患者提供了精准的治疗方案。

  依维替尼/艾伏尼布凭借其独特的治疗机制、明确的适用范围、科学的使用方法和良好的临床疗效,为急性髓系白血病患者带来了新的曙光。随着医学研究的持续推进,相信这款药物将在血液肿瘤治疗领域发挥更大的作用,造福更多患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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