在血液系统恶性肿瘤的治疗进程中,传统疗法虽取得一定成果,仍有诸多患者面临疾病复发、耐药等棘手难题。
塞利尼索主要通过对核输出蛋白1(XPO1)的精准干预发挥效用。在正常细胞运作中,XPO1负责将多种关键物质,如肿瘤抑制蛋白(像p53、FOXO3A等)、生长调节蛋白以及RNA,从细胞核转运至细胞质,以此维持细胞内环境的稳定。但在血液系统恶性肿瘤细胞中,XPO1往往呈现过度表达或功能异常状态。这使得肿瘤抑制蛋白无法正常在细胞核内行使功能,肿瘤细胞借此持续增殖、存活。
复发或难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤,均在塞利尼索的适用范畴内。以复发或难治性多发性骨髓瘤为例,这是一种浆细胞恶性增殖疾病,患者骨髓内浆细胞异常增生,产生大量单克隆免疫球蛋白,进而引发骨质破坏、贫血、肾功能损害等严重并发症。对于经多线治疗后复发,或是对现有治疗手段耐药的患者,传统治疗方案的效果极为有限。但临床研究表明,在这类患者中运用塞利尼索联合其他药物治疗,可显著提升患者的缓解率,有效延长无进展生存期。
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