在血液系统疾病及自身免疫性疾病的治疗领域,寻找高效、低毒的治疗药物一直是医学研究的重要方向。
吡托布鲁替尼是一种高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。BTK是B细胞受体(BCR)信号通路中的关键激酶,在B细胞的发育、活化、增殖和存活过程中发挥着重要作用。在血液系统恶性肿瘤,如慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)等疾病中,BCR信号通路的持续激活是肿瘤细胞生存和增殖的重要驱动因素。吡托布鲁替尼通过与BTK活性位点中的半胱氨酸残基共价结合,不可逆地抑制BTK的活性,阻断BCR信号通路的传导,从而抑制B细胞肿瘤细胞的增殖、诱导细胞凋亡,并削弱肿瘤细胞在微环境中的生存能力。
在自身免疫性疾病方面,异常活化的B细胞会产生大量自身抗体,参与免疫反应,导致组织损伤。
吡托布鲁替尼主要适用于多种血液系统恶性肿瘤和部分自身免疫性疾病。在血液肿瘤领域,适用于既往接受过至少一种治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤患者,以及复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。对于这些患者,当传统治疗方案效果不佳或疾病复发时,吡托布鲁替尼提供了新的治疗选择。在自身免疫性疾病中,其可用于治疗对其他治疗反应不佳的类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等疾病,通过调节免疫功能,改善患者的症状和生活质量。
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