在血液系统恶性肿瘤的治疗领域,尽管传统化疗、靶向治疗等手段取得了一定进展,但仍有部分患者面临疾病复发、耐药等困境,治疗需求亟待满足。
塞利尼索的治疗原理基于对细胞核输出蛋白的精准调控。正常细胞中,核输出蛋白1(exportin 1,XPO1)负责将多种肿瘤抑制蛋白(如p53、FOXO3A等)、生长调节蛋白及RNA从细胞核转运至细胞质,维持细胞内的正常生理平衡。而在血液系统恶性肿瘤细胞中,XPO1往往过度表达或功能异常,导致肿瘤抑制蛋白无法在细胞核内发挥作用,促使肿瘤细胞持续增殖和存活。
塞利尼索主要适用于复发或难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤。以复发或难治性多发性骨髓瘤为例,这是一种浆细胞恶性增殖性疾病,患者骨髓中的浆细胞异常增生,产生大量单克隆免疫球蛋白,导致骨质破坏、贫血、肾功能损害等一系列严重并发症。对于经多线治疗后复发或对现有治疗耐药的患者,传统治疗方案效果有限。临床研究表明,在这类患者中使用塞利尼索联合其他药物治疗,可显著提高患者的缓解率,延长无进展生存期。
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