BCL-2蛋白在细胞凋亡过程中起着关键作用,正常情况下,细胞凋亡是机体维持细胞平衡和内环境稳定的重要机制。然而,在多种肿瘤中,BCL-2蛋白过度表达,使得癌细胞能够逃避凋亡信号,持续存活和增殖。维奈克拉能够特异性地与BCL-2蛋白结合,阻断其功能,从而恢复肿瘤细胞对凋亡信号的敏感性,促使癌细胞死亡,达到治疗肿瘤的目的。
维奈克拉主要用于治疗特定类型的白血病和淋巴瘤。在白血病方面,它可用于成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)以及联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病(AML)。对于慢性淋巴细胞白血病患者,尤其是那些伴有17号染色体短臂缺失且至少接受过一次化疗的患者,
临床试验为维奈克拉的疗效和安全性提供了坚实的数据支持。在针对慢性淋巴细胞白血病的临床试验中,研究人员对众多患者进行了长期观察。结果显示,使用维奈克拉治疗的患者,其病情缓解率得到了显著提高。部分患者在接受治疗后,体内癌细胞数量明显减少,淋巴细胞计数逐渐恢复正常,且患者的生活质量也得到了改善。例如,在一项大规模的多中心临床试验中,纳入了大量不同特征的慢性淋巴细胞白血病患者,经过一段时间的维奈克拉治疗,相当比例的患者达到了客观缓解,包括完全缓解和部分缓解,且缓解持续时间可观。
在急性髓系白血病的临床试验中,维奈克拉联合阿扎胞苷等药物的方案同样表现出色。对于那些无法耐受传统强化诱导化疗的老年患者或合并症较多的患者,该联合治疗方案能够有效控制病情进展,延长患者的生存期。有研究表明,接受维奈克拉联合治疗的患者,其总体生存时间较以往未使用该方案的患者有了明显延长,且在治疗过程中,患者对药物的耐受性相对较好,不良反应在可控制范围内。
在用法用量方面,维奈克拉的给药方案较为复杂且严谨。针对不同病症和联合用药情况,有着不同的规定。以治疗慢性淋巴细胞白血病为例,初始剂量需要每周递增,直至达到每日400mg的维持剂量。在整个治疗过程中,需要严格按照5周的增量方式开始,这一过程旨在逐步减少肿瘤负荷,降低肿瘤溶解综合征(TLS)的风险。在第1周,每日剂量为20mg;第2周,每日剂量增加至50mg;第3周,每日剂量为100mg;第4周,每日剂量提升至200mg;从第5周开始,进入维持阶段,每日剂量为400mg。
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