吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)是破解FLT3突变白血病治疗难题的靶向突破

　　急性髓系白血病（AML）的治疗常因基因突变导致的耐药性陷入困境，而精准医学的发展为患者带来了新的曙光。吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种第三代FLT3抑制剂，通过特异性靶向FLT3基因突变，不仅有效抑制白血病细胞生长，更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效，成为该领域的重要治疗选择。

　　吉瑞替尼主要适用于两类患者：一是复发或难治性FLT3突变阳性（ITD或TKD亚型）的AML成人患者，二是经检测确认突变的新诊断患者。例如，在关键临床试验中，吉瑞替尼治疗复发患者的中位OS达9.6个月，ORR 34%。实际案例中，一名60岁患者因化疗耐药且FLT3-TKD突变阳性，接受吉瑞替尼后3个月骨髓缓解，生存期延长至16个月。在联合用药方面，吉瑞替尼与化疗的CR率达42%，显著优于单药治疗。

　　患者需每日一次口服120mg，整片吞服，可随餐或空腹。常见副作用包括疲劳（65%）、肌肉痛（40%）、腹泻（30%）等，需定期监测心电图与血液学指标。案例显示，一名患者因严重骨髓抑制暂停用药，经生长因子支持恢复剂量至80mg，后续通过预防性输血降低风险。医生强调：治疗期间需警惕心脏毒性（如QTc延长）、胚胎毒性（孕妇禁用），哺乳期女性需暂停哺乳，肝功能不全者需调整剂量。

　　吉瑞替尼与第一代FLT3抑制剂（如Midostaurin）相比，对ITD和TKD亚型均有效，且OS延长2个月。相较于化疗（如阿糖胞苷+柔红霉素），其在复发患者中的OS提升4个月（9.6个月vs 5.6个月）。联合用药方面，吉瑞替尼与IDH抑制剂的探索显示，中位OS延长至22个月，但需平衡骨髓抑制风险。

　　吉瑞替尼以精准靶向FLT3突变为核心，为难治性白血病提供了突破性治疗策略，尤其在耐药与老年群体中展现出不可替代的价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多联合疗法与政策支持，其有望成为FLT3突变AML的标准治疗基石，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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