在血液系统恶性疾病的治疗中,
米哚妥林的作用机制源于其对多种激酶的抑制作用,尤其对与AML和MDS发病密切相关的FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)、KIT、PDGFR等激酶具有高度选择性。在部分AML患者中,FLT3基因会出现内部串联重复(ITD)或点突变,导致该激酶持续激活,促使白血病细胞异常增殖且抵抗凋亡。而骨髓增生异常综合征患者中,也常存在KIT、PDGFR等激酶的异常激活,推动疾病进展。
米哚妥林主要适用于复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者,尤其是存在FLT3基因突变的病例;同时,也可用于治疗伴有特定细胞遗传学或分子异常的骨髓增生异常综合征(MDS)患者,这类患者通常对常规治疗反应不佳,疾病进展风险高。
AML是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病,复发/难治性病例治疗难度极大,患者生存期短,传统化疗方案缓解率低。骨髓增生异常综合征则是一组以骨髓造血功能异常、血细胞减少及高风险向AML转化为特征的疾病,部分难治性患者同样面临治疗手段匮乏的困境。米哚妥林的应用为这两类患者群体提供了针对性的治疗选择,尤其对于携带相关激酶异常的患者,能发挥更好的治疗效果。
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