急性髓系白血病(AML)是一种源于骨髓造血干细胞的恶性血液肿瘤,其特征是骨髓中异常髓系原始细胞大量增殖,抑制正常造血功能,导致贫血、出血、感染等一系列症状。其中,伴有FLT3基因突变的AML患者占比约30%,这类患者病情进展迅速,复发率高,传统化疗方案疗效有限,预后较差。
米哚妥林是一种多靶点激酶抑制剂,其作用机制主要是通过抑制多种与肿瘤细胞增殖、存活相关的激酶发挥抗肿瘤作用。在伴有FLT3基因突变的AML中,突变的FLT3基因会持续激活下游信号通路,导致白血病细胞不受控制地增殖。米哚妥林能够特异性结合FLT3激酶的活性位点,抑制其激酶活性,从而阻断下游信号传导,抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。
此外,米哚妥林还能抑制其他与AML发病相关的激酶,如KIT、PDGFR等,进一步增强其抗肿瘤效果。这种多靶点作用机制使其不仅能针对FLT3突变的白血病细胞,还能对其他相关异常激酶介导的肿瘤细胞产生抑制作用,扩大了其治疗范围。
对于新诊断的伴有FLT3突变的AML成人患者,推荐剂量为每次50mg,每日两次,与食物同服。在诱导化疗阶段,于每个化疗周期的第8-21天服用;在巩固化疗阶段,于每个化疗周期的第8-21天服用,共4个巩固周期。
对于系统性肥大细胞增多症及其相关疾病患者,推荐剂量为每次100mg,每日两次,与食物同服,持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
用药期间需整粒吞服,不可打开、咀嚼或碾碎胶囊。若漏服一剂,无需补服,按预定时间服用下一剂即可,避免因补服导致剂量过量。
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