普吉华/普拉替尼(GAVRETO)为RET基因变异肿瘤患者重塑生存希望

　　在癌症治疗领域，靶向药物的精准性决定了疗效与耐受性的平衡。普拉替尼（Pralsetinib）作为高选择性RET抑制剂，通过精准打击RET基因融合与突变，为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）及甲状腺癌（TC）患者带来了突破性治疗选择。其“靶点明确、副作用可控”的特点，正逐步改变这些患者的生存轨迹。

　　普拉替尼适应症明确限定于：①RET融合阳性NSCLC（一线或二线治疗）；②RET突变型MTC成人与儿童；③放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。临床数据显示，其在NSCLC一线治疗中的疾病控制率（DCR）达93.9%，二线治疗为86.7%，为不同治疗阶段患者提供分层解决方案。需注意，使用前必须通过基因检测确认RET变异状态。

　　临床数据揭示普拉替尼的显著优势：在RET融合NSCLC中，其缓解持续时间中位数为32.9个月，远超化疗的6-12个月。对比多激酶抑制剂（如凡德他尼），其高血压发生率虽相似（29%），但肝毒性（5.4%）显著低于后者（约20%），且缓解率更高。此外，其口服给药的便捷性及儿童患者的良好耐受性，进一步提升了治疗可行性。

　　某60岁NSCLC患者，经多线化疗无效且基因检测显示KIF5B-RET融合，使用普拉替尼后肿瘤缩小70%，持续稳定2年，恢复正常生活。另一12岁MTC儿童，因肿瘤侵袭颈部血管需紧急手术，治疗后肿瘤缩小，成功保留器官功能。案例凸显了药物对难治性患者的生存改善能力。

　　优势：①精准靶向RET，突破传统治疗瓶颈；②显著延长生存期，改善生活质量；③为罕见肿瘤（如儿童MTC）提供标准化治疗路径。挑战：需普及基因检测，部分区域检测能力不足；长期用药可能产生耐药性（如RET G810S突变），需联合治疗或二代抑制剂应对。当前，全球正加速研发RET耐药突变抑制剂以解决这一问题。

　　普拉替尼的出现，标志着RET变异肿瘤治疗从经验性治疗转向精准靶向的时代。其高效、安全的特性为患者提供了长期生存的新机会。尽管面临检测与耐药性的挑战，但其临床成果已证实：在精准医学指导下，靶向驱动基因的治疗策略正为更多患者重塑生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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