普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)为多种RET突变实体瘤提供治疗新选择

　　RET基因改变不仅见于肺癌和甲状腺癌，在多种实体瘤中都有发现，这些患者往往缺乏有效治疗。普拉替尼通过其广谱抗RET活性，为各种RET突变实体瘤患者提供了新的治疗机会。其广泛的应用前景和可靠的治疗效果，正在扩大精准医疗的受益人群，为更多患者带来希望。

　　普拉替尼在多种实体瘤中的疗效基于RET改变在这些肿瘤中的驱动作用。除肺癌和甲状腺癌外，RET融合还在结肠癌、乳腺癌、胰腺癌等肿瘤中有发现，虽然发生率较低，但都具有临床意义。普拉替尼通过抑制RET信号通路，对这些肿瘤产生治疗作用。适用人群包括各种RET融合或突变阳性的晚期实体瘤患者，这些患者通常常规治疗失败，迫切需要新的治疗选择。

　　临床研究显示，在非肺癌非甲状腺的RET融合实体瘤患者中，普拉替尼仍显示出显著疗效。在结肠癌患者中，客观缓解率达到百分之四十，疾病控制率达到百分之七十。在胰腺癌患者中，虽然病例数较少，但仍有患者获得持久缓解。这些数据表明普拉替尼具有跨瘤种治疗的潜力，为罕见突变患者提供了治疗机会。

　　与传统治疗方法相比，普拉替尼在罕见突变患者中具有明显优势。化疗在这些患者中的有效率通常低于百分之二十，而普拉替尼将有效率提高一倍以上。与多靶点药物相比，普拉替尼的靶向性更强，毒性更低。在治疗策略方面，普拉替尼可作为RET改变患者的首选靶向治疗，无需考虑肿瘤原发部位，真正实现异病同治。从患者获益角度，普拉替尼治疗可避免不必要的化疗毒副作用，提高生活质量。

　　一位六十二岁结肠癌患者伴肝转移，基因检测发现CCDC6-RET融合，既往FOLFOX和FOLFIRI方案治疗失败。采用普拉替尼四百毫克每日治疗，六周后CEA水平下降百分之六十，十二周后CT评估显示肝转移灶缩小百分之三十，达到部分缓解。治疗期间出现一级腹泻和疲劳，未影响治疗进行。患者持续治疗十个月，疾病保持稳定，生活质量良好。这个案例体现了普拉替尼在罕见突变实体瘤中的治疗价值。

　　普拉替尼的成功应用证明了跨瘤种靶向治疗的可行性，其基于生物标志物而非肿瘤来源的治疗策略代表了精准医疗的发展方向。随着分子检测技术的进步，普拉替尼有望让更多罕见突变患者从精准治疗中获益，改善治疗效果并延长生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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