吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)是实现FLT3突变急性髓系白血病长期控制的重要口服靶向药物

2025-09-22 作者: 康必行-小茜

  在急性髓系白血病的治疗进程中,靶向治疗的引入显著改变了特定分子亚型患者的预后。吉瑞替尼通过精准抑制FLT3突变蛋白,有效遏制白血病细胞的异常增殖,促进正常造血功能恢复。其作用机制具有高度特异性,能够在不显著损伤正常造血干细胞的情况下实现对恶性克隆的选择性清除,这一特性使其在临床应用中展现出良好的治疗指数。

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  吉瑞替尼适用于FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。临床数据显示,单药治疗可使超过三分之一的患者实现完全缓解,中位生存期超过9个月,部分患者可维持缓解达数月以上。在联合其他药物的研究探索中,其与去甲基化药物或低剂量化疗的组合也显示出协同效应,进一步扩大了适用人群。

  推荐剂量为120毫克每日一次口服,连续服用。治疗期间需定期监测血象、肝肾功能及心电图。常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、腹泻和肝酶升高,多数为轻中度,可通过剂量调整和对症处理管理。若出现分化综合征,应立即启动地塞米松治疗,避免病情恶化。

  与其他治疗方式相比,吉瑞替尼起效较快,通常在治疗2-3个月内即可评估疗效。与传统化疗相比,其非血液学毒性较低,患者耐受性更好。尽管造血干细胞移植仍是根治手段,但吉瑞替尼为无法立即移植的患者提供了有效的过渡方案。

  一位65岁男性患者因急性髓系白血病复发,FLT3突变阳性,拒绝强化疗。接受吉瑞替尼治疗后,3个月达完全缓解,症状显著改善。持续治疗8个月后成功桥接移植,目前无病生存已1年余。该案例充分展示了吉瑞替尼在临床实践中的价值。

  吉瑞替尼以其明确的靶点、显著的疗效和良好的安全性,为FLT3突变急性髓系白血病患者带来了新的希望。它不仅延长了生存,也推动了精准治疗的发展,是现代血液肿瘤管理中不可或缺的工具。

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