维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)是实现基底细胞癌非手术治疗突破的分子靶向药物

　　对于无法耐受手术或放疗的晚期基底细胞癌患者，系统性治疗的选择长期匮乏。维莫德吉的出现填补了这一空白，其通过特异性抑制SMO蛋白，阻断Hedgehog信号通路的异常激活，从而诱导肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。该机制在PTCH1或SMO基因突变的肿瘤中尤为有效，临床前研究显示，药物可使肿瘤体积缩小90%以上，且对周围正常皮肤组织影响轻微。

　　维莫德吉适用于局部晚期或转移性基底细胞癌患者，尤其是存在手术禁忌或复发高风险者。临床试验表明，维莫德吉治疗的客观缓解率为43%，完全缓解率20%，中位无进展生存期9.5个月，部分患者治疗超过2年仍维持缓解。每日一次150毫克口服，空腹或低脂饮食后服用，药物在血浆中达峰时间约4-6小时，稳态浓度在连续给药2周后达到。

　　一位58岁男性患者因头皮巨大侵袭性基底细胞癌就诊，肿瘤侵犯颅骨外板，外科评估无法完整切除。开始维莫德吉治疗后，第4周即观察到肿瘤表面结痂、出血减少，2个月后体积缩小60%，疼痛完全缓解。治疗6个月后影像显示骨质破坏稳定，病情控制良好。期间出现轻度疲劳和味觉改变，未影响日常生活，治疗持续进行。

　　与其他治疗相比，维莫德吉避免了大面积切除带来的毁容和功能障碍。与放疗相比，其无累积毒性，可长期使用。与免疫治疗相比，其在该类肿瘤中响应率更高，因基底细胞癌通常突变负荷高但免疫微环境抑制强，PD-1抑制剂总体缓解率不足10%。

　　常见不良反应包括肌肉痉挛（发生率约60%）、味觉障碍（约50%）、体重下降和脱发。多数为轻中度，可通过补充电解质、营养支持和对症处理控制。治疗期间应每月监测体重、电解质和肝功能，必要时调整剂量。

　　维莫德吉通过精准靶向驱动通路，实现了对晚期基底细胞癌的有效控制，其口服便利性与明确疗效为患者提供了新的治疗希望。在个体化治疗策略中，其地位日益重要，是皮肤肿瘤系统治疗迈向精准化的重要标志。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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