普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)是精准靶向RET基因变异为肺癌和甲状腺癌患者带来治疗突破的口服药

　　在肿瘤精准治疗领域，针对特定基因变异的靶向药物不断取得重大进展，其中普拉替尼作为高选择性RET抑制剂，为携带RET基因融合或突变的多种实体瘤患者提供了新的治疗选择。RET基因变异被认为是非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等多种恶性肿瘤的明确驱动因素，这些变异会导致RET酪氨酸激酶结构域发生持续激活，进而促使肿瘤细胞异常增殖和存活。普拉替尼通过强效且高选择性地抑制RET激酶活性，阻断下游信号通路传导，从而抑制肿瘤生长。与传统的多靶点激酶抑制剂相比，普拉西替尼对RET靶点具有高度特异性，这种精准靶向特性使其能够在有效控制肿瘤的同时，显著减少因脱靶效应引起的不良反应。

　　普拉西替尼主要适用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者。在开始治疗前，必须通过经过验证的检测方法确认肿瘤组织或血液中存在RET基因融合或突变，这是确保治疗有效的关键前提。该药物为口服片剂，推荐剂量为每日一次400毫克，需整片吞服，且应在空腹状态下服用，通常建议服药前至少2小时和服药后至少1小时内不进食。治疗应持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛等，多数为轻度至中度，可通过对症支持治疗进行有效管理。

　　关键临床试验数据显示，在初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，普拉替尼治疗的客观缓解率达到70%，其中完全缓解率为11%。在经治患者群体中，客观缓解率为57%，中位缓解持续时间达到22.3个月，显示出持久的治疗效果。对于RET突变甲状腺髓样癌患者，普拉替尼治疗的客观缓解率为60%，且在这些产生缓解的患者中，有79%的患者缓解持续时间超过18个月。一个典型的临床案例是一位58岁男性RET融合阳性肺腺癌患者，确诊时已伴有肝转移，既往接受过含铂化疗后疾病进展。开始普拉替尼治疗两个月后，影像学评估显示肺部原发灶缩小约60%，肝转移灶明显减少，相关的咳嗽和乏力症状显著改善。治疗期间患者出现2级高血压，通过规范的降压药物治疗得到良好控制，未影响治疗的连续性。

　　与卡博替尼、凡德他尼等多靶点激酶抑制剂相比，普拉替尼的最大优势在于其高度选择性的作用机制。虽然这些多靶点药物也对RET有抑制作用，但它们同时靶向血管内皮生长因子受体等其他激酶，导致高血压、手足皮肤反应等不良反应发生率较高。普拉替尼的精准靶向特性使其在保持卓越疗效的同时，显著改善了患者的耐受性和生活质量。需要特别关注的是，普拉替尼可能引起肝毒性反应，因此在治疗期间需要定期监测肝功能指标。普拉替尼的成功应用不仅为RET变异肿瘤患者提供了有效的治疗选择，更重要的是体现了肿瘤治疗向更加精准化、个体化发展的趋势。随着基因检测技术的不断普及和应用，普拉替尼有望在更多RET变异肿瘤的治疗中发挥重要作用，为改善患者的长期生存预后做出积极贡献。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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