吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)是CD33靶向抗体偶联药物为急性髓系白血病提供精准治疗新方案

　　在急性髓系白血病的治疗领域，CD33抗原的过度表达是白血病细胞的重要特征。吉妥珠单抗作为一种靶向CD33的抗体偶联药物，通过将细胞毒性药物精准递送至白血病细胞为这类患者提供了创新的靶向治疗选择。CD33是一种跨膜糖蛋白，在大多数急性髓系白血病原始细胞表面高表达，但在正常造血干细胞中表达较低。吉妥珠单抗由抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成，通过抗体部分与白血病细胞表面的CD33抗原特异性结合，形成复合物后被细胞内吞，在溶酶体中释放卡奇霉素，从而破坏DNA结构并诱导白血病细胞凋亡。这种靶向递送机制不仅提高了药物对白血病细胞的杀伤效率，还显著降低了对正常造血细胞的毒性。

　　吉妥珠单抗适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人及儿童患者。该药物为静脉注射剂，推荐剂量根据患者体重和治疗方案而定，新诊断患者通常采用诱导治疗和巩固治疗相结合的方式，复发难治患者则采用单药治疗。治疗前需进行充分的脱水准备，并密切监测生命体征。常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少、感染、出血、肝毒性和输液相关反应等，多数为可逆性。需要特别关注的是可能发生的肝静脉闭塞性疾病和严重感染，治疗期间需定期监测肝功能。

　　关键临床试验数据显示，在新诊断的CD33阳性急性髓系白血病患者中，吉妥珠单抗联合化疗治疗的总缓解率达到85%，显著高于单纯化疗组的65%。在复发难治性患者中，吉妥珠单抗单药治疗的总缓解率为26%，中位缓解持续时间为4.5个月。一个典型临床案例是一位62岁CD33阳性急性髓系白血病女性患者，既往接受过多次化疗后疾病复发。开始吉妥珠单抗单药治疗后，两周时骨髓检查显示原始细胞比例从40%降至15%，四周时达到部分缓解。治疗期间出现3级中性粒细胞减少和发热，通过支持治疗后维持治疗，患者继续治疗并维持疾病控制状态达四个月以上。

　　与传统的化疗药物如阿糖胞苷和柔红霉素相比，吉妥珠单抗的优势在于其靶向作用机制和更好的安全性特征。化疗通过非特异性细胞毒性发挥作用，不仅杀伤白血病细胞，也会影响正常造血干细胞，导致严重的骨髓抑制。吉妥珠单抗通过CD33抗原靶向递送药物，在有效杀伤白血病细胞的同时，对正常造血功能的影响相对较小。与其他靶向药物如FLT3抑制剂相比，吉妥珠单抗具有更广泛的适用人群，特别适合CD33阳性的各类急性髓系白血病患者。需要特别关注的是，吉妥珠单抗可能引起肝静脉闭塞性疾病，治疗前需进行基线肝功能评估。吉妥珠单抗的出现为CD33阳性的急性髓系白血病患者提供了重要的治疗选择，其靶向递送机制为精准医疗提供了新的实践范例。随着临床经验的积累，吉妥珠单抗在联合治疗和特殊人群中的应用价值将进一步明确，为急性髓系白血病的治疗策略增添新的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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