吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)为FLT3突变AML开启精准治疗之门

　　急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病类型，约30%患者携带FLT3基因突变。这类突变如同给白血病细胞装上“加速器”，使其不受控制增殖、抗拒凋亡，成为疾病复发难治的主因。传统化疗对这类患者的缓解率仅10%-20%，多数人在短期内再次进展，生存希望渺茫。吉列替尼的出现像一把精准的“分子钥匙”，为FLT3突变AML患者打开了靶向治疗的大门。

　　吉瑞替尼的核心机制是针对性抑制异常激活的FLT3激酶。FLT3本是调控造血干细胞分化的“信号员”，但突变后会持续发送“增殖指令”。吉瑞替尼能高度选择性地结合突变FLT3的ATP结合位点，阻断其下游PI3K/AKT、MAPK等信号通路，既抑制肿瘤细胞分裂，又诱导部分癌细胞程序性死亡。这种“精准打击”避免了传统化疗“误伤”正常细胞的弊端，毒性更低。

　　适用人群上，吉列替尼聚焦复发或难治性FLT3突变AML成人患者，无论此前接受过化疗还是造血干细胞移植，只要检测到FLT3-ITD或TKD突变即可使用。用法为每日一次口服120mg，需持续用药至疾病进展或不耐受。用药期间需监测血常规，约45%患者会出现中性粒细胞减少，30%血小板减少，通过升白针或血小板输注可缓解；肝功能异常者减量后多能恢复。

　　疗效数据更具说服力。关键临床试验显示，吉列替尼单药治疗复发难治性FLT3突变AML的客观缓解率达60%，完全缓解率21%，中位总生存期9.3个月，较传统化疗的5.6个月显著延长。对比一代FLT3抑制剂，它对TKD突变的抑制活性更强，覆盖突变类型更广，因此在TKD突变患者中缓解率高出近一倍。

　　一位65岁男性患者，初诊为FLT3-ITD突变AML，经“3+7”化疗缓解后，8个月复发，二次化疗未控制，骨髓原始细胞达40%。基因检测确认FLT3-ITD负荷增加，开始吉瑞替尼治疗。两周后外周血原始细胞清零，一个月骨髓原始细胞降至10%，达到完全缓解。治疗期间仅轻度口腔溃疡，调整饮食后好转，目前已维持缓解10个月，能正常散步、买菜。这样的案例，正是吉瑞替尼改写预后的缩影。

　　在AML治疗史上，吉列替尼不仅填补了后线治疗的空白，更推动“精准医疗”落地。它证明，通过基因检测筛选出FLT3突变患者，靶向药能高效“狙击”肿瘤，让更多人获得长期生存机会。尽管仍需关注耐药机制，但对这部分患者而言，吉瑞替尼已是黑暗中的光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者疗效显著

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