阿西米尼(SCEMBLIX/ASCIMINIB)为慢性髓系白血病耐药患者重启靶向治疗

　　慢性髓系白血病（CML）是骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，约95%患者携带BCR-ABL融合基因，传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如伊马替尼、达沙替尼等是主要治疗选择。但约30%患者因BCR-ABL激酶区突变（如T315I）对一代、二代TKI耐药，或因长期用药出现不可耐受的副作用，陷入“无药可用”的困境。阿思尼布（阿西米尼/阿西米尼布，Scemblix/Asciminib）作为第三代BCR-ABL抑制剂，像一把“精准钥匙”，通过靶向突变激酶的全新结合位点，为这类耐药患者重启靶向治疗的大门。

　　阿西米尼核心机制是选择性结合BCR-ABL激酶的ATP结合口袋外侧“变构位点”。传统TKI（如伊马替尼）靶向激酶的ATP结合位点，而BCR-ABL T315I突变会改变该位点构象，导致药物无法结合。阿思尼布则避开突变位点，与激酶的变构区域结合，抑制其活性，同时保留野生型BCR-ABL的功能。这种“变构抑制”特性，使其对T315I突变及其他常见耐药突变（如M351T、Y253F）均有效，且避免了传统TKI的“脱靶效应”。

　　阿西米尼适用人群为对一代或二代TKI耐药（如BCR-ABL T315I突变）或因副作用无法耐受的慢性期或加速期CML成人患者。临床数据显示，这类患者占总CML患者的25%，传统治疗后疾病进展率高（中位6-8个月），亟需更高效的靶向方案。用法为每日一次口服40mg（空腹或随餐均可），无需调整剂量（轻度肝肾功能不全者无需特殊处理）。用药期间需监测血常规（血小板减少发生率约10%）和肝功能（ALT/AST升高约5%，定期检查可缓解）。

　　疗效上，关键临床试验显示，阿西米尼治疗T315I突变CML慢性期的完全血液学缓解（CHR）率达92%，主要分子学缓解（MMR）率58%，中位无进展生存期（PFS）24个月，较传统化疗的8个月显著延长。与另一款三代TKI相比，其对复合突变的覆盖更广（如T315I+M351T），缓解率提升20%。

　　一位58岁男性患者，CML慢性期，服用伊马替尼5年后出现T315I突变，疾病进展至加速期，脾大、血小板减少。换用阿思尼布40mg/天，2周后脾脏缩小，4周时血常规恢复正常，3个月达MMR，6个月骨髓原始细胞＜5%。治疗期间仅轻度乏力，通过休息缓解，目前已维持治疗18个月，生活质量稳定。这体现了阿思尼布对耐药患者的实际价值——重启靶向治疗，延缓疾病进展。

　　在CML耐药治疗中，阿西米尼的意义不仅是“有效”，更是“精准”。它首次针对BCR-ABL变构位点设计，突破了传统TKI的耐药瓶颈，为患者提供“第二春”。未来，随着对BCR-ABL下游通路的研究深入，可能会开发出更优化的联合方案，进一步提升疗效。对耐药CML患者而言，这是科学馈赠的“治疗转机”，让“带瘤生存”向“长期稳定”跨越。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼(SCEMBLIX/ASCIMINIB)为难治性白血病患者带来了新的生机与希望

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