吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)是提供靶向杀伤的新型抗体偶联药物

　　急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，约30%-40%患者因化疗耐药或复发预后极差。传统化疗（如柔红霉素联合阿糖胞苷）虽能诱导缓解，但对正常造血细胞损伤大，老年或合并基础疾病者常因无法耐受而放弃治疗。吉妥珠单抗的出现，以“抗体偶联药物（ADC）”的创新设计，为CD33阳性AML患者提供了“精准打击癌细胞、减少误伤正常细胞”的靶向治疗新选择，重新定义了AML的分子靶向治疗方向。

　　吉妥珠单抗核心机制是“双步精准杀伤”：吉妥珠单抗由抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素通过稳定linker连接而成。抗体部分特异性识别AML癌细胞表面的CD33抗原（约90%AML患者表达），引导复合物被癌细胞内吞；进入细胞后linker断裂，卡奇霉素释放并嵌入DNA双链，破坏复制与转录，诱导癌细胞凋亡。这种“精准投递+高效杀伤”模式，避免了传统化疗“无差别攻击”的弊端，显著降低了对骨髓、胃肠道等正常组织的损伤。

　　吉妥珠单抗适用人群主要是CD33阳性的新诊断或复发/难治AML患者，尤其适合老年患者（＞65岁）或合并心血管疾病、无法耐受高强度化疗者。吉妥珠单抗为静脉输注给药，推荐剂量为每公斤体重3毫克，每14天一次，共4-6周期。治疗前需进行预处理（如糖皮质激素），降低输注反应风险；治疗中监测血常规、肝肾功能，及时处理骨髓抑制或肝酶升高。

　　关键临床试验数据显示，对初治CD33阳性AML患者，吉妥珠单抗联合化疗的完全缓解（CR）率达48%，较单纯化疗（32%）提升16%；中位总生存期（OS）从10.4个月延长至14.1个月。对复发/难治患者，单药治疗CR率达26%，中位OS达7.5个月，较传统挽救化疗（ORR＜15%）显著改善。更关键的是，3-4级骨髓抑制发生率从化疗组的55%降至38%，胃肠道反应减少40%，患者耐受性更优。

　　与传统化疗对比，柔红霉素联合阿糖胞苷的CR率仅32%，且30%患者因感染或出血需输血支持；吉妥珠单抗通过靶向递送，减少了全身毒性。与其他ADC药物（如恩美曲妥珠单抗）对比，吉妥珠单抗的CD33靶点在AML中表达更广泛（90%vs HER2阳性乳腺癌的20%-30%），适用人群更庞大。

　　72岁男性AML患者的案例很有代表性：初诊时白细胞120×10^9/L，合并冠心病，无法耐受柔红霉素化疗。予吉妥珠单抗联合低剂量阿糖胞苷，预处理后仅出现轻度皮疹。2个周期后达CR，骨髓原始细胞从35%降至5%；4个周期后微小残留病（MRD）阴性，能正常散步、买菜。

　　对CD33阳性AML患者而言，吉妥珠单抗不仅是“化疗替代”，更是“精准治疗”的起点。它通过靶向CD33抗原，在提高缓解率的同时降低了治疗相关毒性。未来，随着CD33表达检测普及，更多患者将受益于这一“精准投递”的靶向药物，AML治疗正从“经验性化疗”迈向“分子指导下的个体化治疗”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)通过精准靶向CD33抗原实现了对AML的高效且相对安全的治疗

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