依维替尼/拓舒沃(ivosidenib)是IDH1突变型晚期胆管癌患者的靶向治疗新选择

　　依维替尼在胆道系统肿瘤治疗中也展现出重要价值，特别是在IDH1突变型晚期胆管癌患者中。胆管癌中约有13%至20%的患者存在IDH1基因突变，这种突变在肝内胆管癌中的发生率更高。与传统化疗相比，依维替尼为这类患者提供了精准的靶向治疗机会，其作用机制与在白血病中类似，通过抑制突变IDH1酶的活性，逆转异常的DNA超甲基化状态，诱导肿瘤细胞分化或凋亡。

　　该药适用于治疗既往接受过至少一线系统性治疗的IDH1突变型局部晚期或转移性胆管癌成人患者。推荐剂量与白血病适应症相同，为每日一次口服500毫克。关键临床试验数据显示，在IDH1突变型晚期胆管癌患者中，依维替尼单药治疗的客观缓解率为33.3%，疾病控制率达到61.1%。中位无进展生存期为3.8个月，中位总生存期为13.8个月。值得注意的是，获得缓解的患者其疗效通常较为持久，中位缓解持续时间达到28.3个月。与标准化疗方案相比，依维替尼在IDH1突变型胆管癌患者中显示出更具针对性的抗肿瘤活性，且不良反应谱有所不同，为患者提供了个体化治疗选择。

　　一位48岁肝内胆管癌术后复发患者的治疗经历印证了其价值。该患者手术切除后8个月出现肝内多发转移，基因检测发现IDH1 R132C突变。在一线含吉西他滨化疗失败后，开始使用依维替尼治疗。治疗2个月后复查CT显示肝内转移灶缩小37%，肿瘤标志物CA19-9水平下降超过50%。治疗期间出现轻度乏力和高血糖，经对症处理后控制良好。患者持续治疗16个月，病情保持稳定，日常生活基本不受影响。这个案例表明，对于IDH1突变型晚期胆管癌患者，依维替尼提供了一种有效的后线治疗选择。其口服给药的便利性和相对温和的不良反应特征，特别适合需要长期疾病控制的患者。虽然需要定期监测肝功能、电解质等指标，但其精准的靶向特性为胆管癌的个体化治疗增添了新的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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