NTRK融合是近年来发现的“泛癌种驱动基因”,存在于婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、结直肠癌、肉瘤等17种实体瘤中,但在此之前,没有专门针对NTRK融合的靶向药——患者要么接受手术切除(但婴儿纤维肉瘤常无法完全切除),要么用化疗(副作用大,且易复发),生存质量极差。罗圣全的出现,填补了这一空白,成为第一个“不分癌种、只看基因”的NTRK融合靶向药,让这些“罕见肿瘤”患者有了对抗疾病的武器。
NTRK融合的危害在于,它让TRK蛋白持续激活,驱动肿瘤细胞“疯狂生长”。
关键临床试验中,罗圣全对NTRK融合实体瘤的疗效令人振奋:婴儿纤维肉瘤的ORR达84%,其中70%的患者肿瘤完全消失;甲状腺癌的ORR达79%,中位PFS超过24个月;结直肠癌的ORR达35%,远高于传统化疗的10%。对比传统治疗,比如婴儿纤维肉瘤的手术加化疗,罗圣全的副作用更小——没有化疗的骨髓抑制和脱发,孩子能正常生长发育。
2岁的朵朵患有婴儿纤维肉瘤,肿瘤长在右腿,无法完全手术切除,化疗后出现骨髓抑制,白细胞降到0.5×10^9/L,只能住院输血。用上罗圣全后,第3个月复查,肿瘤缩小80%,能下地走路;6个月后,肿瘤几乎消失,她能和其他孩子一样跑跳。她的妈妈说:“以前以为要截肢,现在孩子能正常成长,感谢罗圣全给了她童年。”
对NTRK融合实体瘤患者而言,罗圣全的意义在于“让罕见肿瘤不再无药可治”。它用一种药覆盖多种罕见癌种,用精准的抑制让肿瘤退去,让孩子能长大,让老人能安享晚年。这种“泛癌种精准治疗”的突破,不仅改变了罕见肿瘤的治疗现状,更让医学界看到了“按基因治病”的无限可能。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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